Naar verwachting start in september een fase 3-onderzoek naar VAD044, ook wel engasertib genoemd. Dit is een mogelijk nieuw medicijn voor mensen met ROW/HHT. Het ROW/HHT-expertisecentrum van het St. Antonius Ziekenhuis zal ook aan dit onderzoek deelnemen.
Het St. Antonius Ziekenhuis zal patiënten die mogelijk in aanmerking komen op een later moment zelf benaderen. Heb je zelf interesse in deelname of wil je alvast laten weten dat je op de hoogte gehouden wilt worden? Dan kun je contact opnemen met de arts-onderzoeker, Jan Pieter van Veen, via: [e-mailadres invullen].
Een fase 3-onderzoek is een belangrijke stap in de ontwikkeling van een mogelijk nieuwe behandeling voor ROW. In deze fase wordt onderzocht of het middel ook bij een grotere groep patiënten goed werkt en veilig genoeg is. Als de resultaten van dit fase 3-onderzoek positief zijn, kan de fabrikant daarna registratie van het medicijn aanvragen.
De eerdere fase 1- en fase 2-studies gaven aanleiding om het onderzoek voort te zetten. Daarom wordt met belangstelling uitgekeken naar de volgende stap!
Benieuwd naar hoe het is om deel te nemen aan een medisch onderzoek? Lees het verhaal van Amy over haar deelname aan de VAD044-trial.
Een medicijnstudie van dichtbij: mijn deelname aan de VAD044-trial
“Ik kies voor de hoop”
Wat betekent het eigenlijk om mee te doen aan een medische trial? Voor veel mensen met ROW/HHT kan dat spannend zijn. Er zijn vragen, controles en onzekerheden. Tegelijkertijd kan deelname aan onderzoek bijdragen aan nieuwe kennis over behandelingen voor klachten zoals ernstige bloedneuzen. In de VAD044-trial wordt onderzoek gedaan naar een mogelijk medicijn voor mensen met HHT/ROW. Deelnemers worden daarbij goed gevolgd door artsen en onderzoekers. In dit interview deelt één deelnemer haar persoonlijke ervaring.
Hoe hoorde je voor het eerst over de VAD044-trial?
Normaal krijg ik elke acht weken ijzerinfusen. In juni 2022 kwam ik bij het St. Antonius Ziekenhuis in Utrecht voor mijn gebruikelijke afspraak.
De weken daarvoor had ik heel heftige bloedneuzen. Mijn man moest me zelfs in een rolstoel naar de afspraak brengen. De verpleegkundige, die mij goed kende, kwam meteen in actie. Ze belde mijn artsen voor een bloedtransfusie nadat mijn ijzerwaarde was gecontroleerd. Die stond op 4.
Die dag sprak ik kort met dr. Mager. Hij zei dat hij een paar dagen later contact met me zou opnemen. Toen hij belde, vroeg hij hoe vaak ik normaal bloedneuzen had. Op dat moment waren dat er vijf tot zes per dag, gemiddeld 30 tot 45 minuten per bloeding.
Hij vertelde me over de klinische studie naar Vaderis, VAD044, en vroeg of ik wilde deelnemen. Ik kreeg een paar dagen om erover na te denken.
Waarom besloot je mee te doen aan het onderzoek?
Ik wist dat ik de genmutatie aan één van mijn kinderen had doorgegeven. Daarom hoefde ik eigenlijk niet lang na te denken.
Als ik kon helpen om een oplossing te vinden voor bloedneuzen, en daarmee misschien de volgende generatie kon helpen, dan waren de risico’s het voor mij waard.
Hoe zag deelname er praktisch uit in het dagelijks leven?
De eerste fase was intens, omdat niemand precies wist wat er zou gebeuren.
De eerste onderzoeken aan mijn lever, hart, neus, bloed en urine duurden een hele dag in het ziekenhuis. Daarna begon ik met elke ochtend één pil, twaalf weken lang. Ook moest ik elke twee weken naar het ziekenhuis voor controle.
Daarnaast moest ik elke bloedneus bijhouden in een app op mijn telefoon. Dat hoorde er allemaal bij.
Was je zenuwachtig of hoopvol voordat je begon?
Ik was een beetje nerveus. Tegelijk probeerde ik niet té hoopvol te zijn, om teleurstelling te voorkomen.
Merkte je veranderingen aan je klachten, zoals bloedneuzen of energie?
In de eerste twee weken merkte ik dat mijn bloedneuzen eerst erger werden. Daarna werden ze ineens beter. Na ongeveer twee weken was er al een verbetering van ongeveer 25%.
Ik merkte ook dat ik vermoeider was. Maar het voelde anders dan de vermoeidheid die ik kende van een laag Hb. Dit voelde meer als slaperigheid.
Wat vond je het moeilijkste aan je deelname?
Het moeilijkste was dat ik niet van de daken kon schreeuwen dat er misschien een medicijn was dat echt kon helpen. Ik wilde iedereen die last had van vreselijke bloedneuzen hoop geven.
Maar dat kon niet, omdat het een dubbelblinde studie was. Dat betekent dat de deelnemer én de artsen niet weten wie welke dosering krijgt, of wie een placebo krijgt. Een placebo is een middel zonder werkzame stof.
Na gesprekken met patiënt 002 kregen we al snel het gevoel dat ik waarschijnlijk 40 mg kreeg en zij 30 mg. Dat kwam door onze reacties op het medicijn. Later werd dat bevestigd toen de resultaten van de eerste fase werden gepubliceerd.
Wat heeft deelname je persoonlijk gebracht?
Ik voel me vereerd dat ik een van de eerste HHT-patiënten mocht zijn die het VAD044-medicijn probeerde. Het geeft me het gevoel dat ik iets kan betekenen voor onze gemeenschap.
Nu ik in de derde fase van het medicijngebruik zit, zijn mijn bloedneuzen veel beter beheersbaar geworden. Ik ging van ongeveer 500 ml bloedverlies per dag naar ongeveer 25 ml per dag. Voor mijn dagelijks leven is dat een enorme verandering.
Ik kan het huis uit zonder een koffer vol spullen mee te nemen voor als het bloeden begint. En ik kan weer kleding dragen die niet helemaal zwart is.
Soms zijn het de simpele dingen die het meest betekenen.
Wat zou je willen meegeven aan andere mensen met ROW/HHT die overwegen om mee te doen aan wetenschappelijk onderzoek?
Ik wist dat er mogelijke risico’s waren. Maar ik wist ook dat het medicijn al was getest bij gezonde mensen, zonder ernstige bijwerkingen.
Daarnaast wist ik dat de artsen mij heel goed zouden volgen. Omdat ik leverproblemen heb door lever-AVM’s, werd er extra goed gekeken naar mijn leverwaarden. AVM’s zijn afwijkende verbindingen tussen slagader en ader. Mijn MDL-arts was akkoord met deelname, en mijn huisarts stond er ook achter.
Mijn familie steunde mijn beslissing volledig. Maar uiteindelijk was het mijn beslissing.
Ik kies voor de hoop.
Wat hoop je dat de toekomst brengt voor mensen met ROW/HHT dankzij dit soort trials?
Ik sprak laatst met een van de toponderzoekers in Leiden. Hij vertelde dat er verschillende medicijnen worden onderzocht voor mensen met HHT.
Ik vroeg hem waarom onderzoekers zo hard werken aan medicijnen voor zo’n zeldzame ziekte. Hij zei dat ik het verkeerd zag. Iedere patiënt met HHT heeft andere klachten. De één heeft long-AVM’s, de ander lever-AVM’s, en weer anderen hebben darm-AVM’s. Maar als je mensen met HHT vraagt wat hun grootste klacht is, dan zullen heel veel mensen zeggen: stop de bloedneuzen, zodat ik weer min of meer normaal kan leven.
VAD044 zal misschien niet voor iedereen de juiste keuze zijn. Er kunnen risico’s zijn, bijvoorbeeld bij bloedsuiker. Ik heb zelf veel last van huiduitslag en kan niet goed in de directe zon. Maar misschien is dit medicijn voor sommige mensen passend, en is een ander medicijn weer beter voor anderen.
Voor mij is VAD044 een game changer geweest. Ik ben oprecht dankbaar voor alle artsen en onderzoekers die werken aan een medicijn voor iets dat zoveel schade kan aanrichten door een genmutatie waarvan ik tot vijftien jaar geleden niet eens wist dat ik die had.